Nadir Hastalıklara Özgün CRISPR-Cas9 Platformlarının Zebra Balığında Oluşturulması ve Sürdürülebilirliğinin Sağlanması


Dinçer P. R. (Yürütücü), Kural Mangıt E., Kayman Kürekçi G., Sara M. Y.

Yükseköğretim Kurumları Destekli Proje, 2017 - 2021

  • Proje Türü: Yükseköğretim Kurumları Destekli Proje
  • Başlama Tarihi: Şubat 2017
  • Bitiş Tarihi: Şubat 2021

Proje Özeti

Önerilen proje, nadir hastalıklarda en sık rastlanan mutasyonların CRISPR-Cas9 teknolojisi ile dokuya özgül olarak zebra balığı genomunda yaratılabilmesi için gerekli olan teknik ve fiziksel altyapının oluşturulmasını, mevcut altyapının kapasite artışını ve sürdürülebilirliğinin sağlanmasını kapsamaktadır. CRISPR-Cas9 teknolojisi ile bu mutasyonların zebra balığı genomunda yaratılabilmesi, farklı deneysel platformların geliştirilmesini gerektirmektedir. Üniversitemizde; 214S174 nolu TÜBİTAK projesi kapsamında Nisan 2015 tarihinde Zebra Balığı Araştırma Laboratuvarı kurulmuş olup, nadir hastalıkların zebra balığı modellerinin oluşturulması amacıyla genom düzenleme teknolojileri kullanılmaktadır. Önerilen projenin desteklenmesi durumunda, gereken teknik altyapının ve laboratuvar altyapısının tamamlanması yanında geniş balık stoklarının muhafazası için gerekli olan kapasite artışı da gerçekleştirilmiş olacaktır. Ayrıca, balık stoklarının süresiz saklanabilmesi için gereken sperm dondurulması ve in vitro fertilizasyon teknik altyapısı da oluşturulmuş olacaktır. Popülasyonumuzda yüksek sıklıkla gözlediğimiz nadir hastalıklara neden olan mutasyonların ülkemizde ilk kez bu proje ile in vivo bir modelde oluşturulabilmesi; nadir hastalıklara neden olan patolojileri anlamamızı sağlayacaktır. Geliştirilen altyapı ile Uluslararası Nadir Hastalıklar Araştırma Konsorsiyumu’nun 2020 hedefleri içinde yer alan 200 yeni nadir hastalık tedavisi sürecine katkıda bulunmamız mümkün olacaktır. Projenin amacına ulaşması için teknik altyapı kapsamında istenen malzemeler her bir mutasyon oluşturulması sürecinin farklı bir teknik geliştirilmesi için gereken malzemeler olup, klasik sarf malzemeden farklılık göstermektedir. Talep edilen bütçenin demirbaş dışındaki tüm kalemler teknik geliştirme altyapısı için istenmiştir.